희귀.난치 질환자의 새로운 치료기회

첨단재생의료 치료제도 시행으로 희귀.난치 질환자가 새로운 치료기회를 제공 받을 수 있게 되었습니다.

첨단재생의료 치료제도란?
사전에 임상연구(중·고위험)를 통해 검증된 재생의료 기술*을 첨단 재생바이오 심의위원회의 심의를 거쳐 희귀·난치 질환 치료에 이용할 수 있도록 하는 제도입니다.

재생의료 기술*
세포치료 (손상된 조직이나 세포를 재생시키는 치료), 유전자치료 (유전적 이상을 교정하여 질병을 치료하는 방법), 조직공학치료 (인공적으로 만든 조직을 이용한 치료) 등

첨단재생의료 치료제도 시행: 2025.2.21.(금)부터
「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」

[첨단재생의료 치료의 절차 및 실시기준]
1. 의료기관 지정
첨단재생의료 치료를 실시하고자 하는 의료기관은 시설·장비 및 인력 요건을 갖춰 보건복지부장관의 지정을 받아야 합니다.
-시설·장비 요건: 인체세포 보관실, 처치실 등 확보 
-인력 요건: 재생의료 치료를 수행할 책임자 및 담당자 등

2. 치료 계획의 적합여부 심의
의료기관이 실시기관으로 지정된 후, 치료를 진행하려면 심의위원회의 심의를 받아야 합니다. 실시하고자 하는 치료의 목적, 대상, 안전성·유효성 근거, 비용 산정 등의 자료를 제출해 치료 계획의 적합 여부를 심의받습니다. (세포배양을 포함하는 등 위험한 치료인 경우, 동일한 목적과 내용의 임상 연구를 완료하고 해당 연구 결과자료를 함께 제출해야 합니다.)

3. 치료 실시
심의를 통과한 치료계획에 따라 의료기관이 환자 치료를 시행합니다.
치료 중 이상반응이 발생하면 즉시 보고 및 조치해야 합니다. 치료 대상자의 건강상태를 지속적으로 확인하며 실시기준을 준수해야 합니다.

[안전관리와 비용 관리]
​☑ 기존 임상연구의 안전관리 체계를 치료에도 동일하게 적용하되, 치료의 특성을 감안해 추가적 안전확보 장치를 신설합니다.
☑ 심의위원회가 실시 현황을 정기적으로 점검하고, 필요한 경우 추가적으로 안전관리기관에 조사·감독을 요청합니다.
☑ 위험한 치료는 동일한 목적 및 내용의 임상연구를 사전에 실시해야 하며, 승인된 기간(최대 5년) 동안만 실시합니다.
☑ 치료비는 치료계획 수립 시 비용 산정 근거를 포함하여 심의위원회에서 적정성을 평가합니다.
☑ 실시현황(비용정보 포함)을 보고하는 정보시스템으로 수집된 정보를 매년 분석·공개해 환자의 선택권을 보장합니다.